門冬酰胺是細胞生長必須的氨基酸，某些腫瘤細胞（如淋巴細胞性白血病細胞）缺乏門冬酰胺合成酶，不能自身合成門冬酰胺，須從外界攝取。

門冬酰胺酶（Asparaginase）能催化門冬酰胺分解，使腫瘤細胞不能得到足夠的門冬酰胺，從而阻斷其蛋白質合成，抑制細胞生長，導致細胞死亡。正常細胞能合成門冬酰胺，基本不受影響。醫(yī)學|教育網搜集整理因此，本品對正常細胞和腫瘤細胞有一定選擇性。本品用于急性淋巴細胞性白血病，常與甲氨蝶呤、多柔比星、長春新堿或潑尼松合用。合用時用藥的先后次序非常重要，可影響療效。本品對骨髓的抑制以及胃腸道影響輕微，常見的不良反應為蕁麻疹、過敏性休克等，其他有肝功能損害、低蛋白血癥、高血糖、出血傾向等。