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FDA批準(zhǔn)了Prestwick公司用于治療亨廷頓舞蹈病的藥物Xenazine(丁苯那嗪),這是首個在美國獲準(zhǔn)治療該癥的治療藥。它獲準(zhǔn)的依據(jù)是一項III期臨床實驗結(jié)果顯示,這種具有選擇性作用功能的多巴胺耗竭治療藥療效顯著,并且安全性和耐受性良好。
Prestwick表示丁苯那嗪將在一項經(jīng)FDA批準(zhǔn)的風(fēng)險評估項目下進行銷售,這個評估項目主要防止該藥有可能導(dǎo)致的抑郁和自殺傾向等不良反應(yīng)。此前,該藥也已被指定為罕見病治療藥,它在美國具有7年的獨家銷售權(quán)。該藥獲準(zhǔn)后在美國受到歡迎,當(dāng)?shù)丶s有3萬名患者深受這種疾病的困擾。美國遺傳性疾病基金會表示,舞蹈病不僅給患者帶來不便,它還會嚴(yán)重影響患者在步行、說話、工作和看電視等各方面的能力。目前,該藥已在其他14個國家通過批準(zhǔn),新近獲準(zhǔn)的國家包括荷蘭、瑞典和瑞士。